2024 年最值得 关注的药物预测 医学新前沿 推动医学突破的新技术 年将是 制药欧亿·体育（中国）有限公司最好的一年，也会是 最具挑战的一年。过去十年的科学 2024 突破为制药欧亿·体育（中国）有限公司带来了新模式，取得临床成功，为患者提供治疗满足他们的 新需求，但政府对医疗保健成本的控制、持续的高资金成本和全球地缘政治 争端等外部因素正在抑制投资者对欧亿·体育（中国）有限公司的兴趣。 在本版《2024 年最值 得关注的药物预测》中，我们 一些创新药物仍在挣扎 强调了新药发现、开发和交付方面 的一些趋势，并 重 点关注了未来几年内可能实现重 要 里程碑的药物 近年来吸引了大量媒体关注的一个领域为治疗阿尔 和候选药物，因为其很可能成为重 磅炸弹药物或突 茨海默病的潜在疾病修饰药物的出现。在《 2023 年 破性的药物。 最值 得关注的药物预测》中，我们列出了两种此类 药物，尽管后来它们走上了不同 的道路。卫材的 β 去年，我们将 15 种分子药物列为最值 得关注的药物。 淀粉样蛋 白靶向药物 LEQEMBI 于 2023 年 1 月首 ? 其中 12 种获批，一些已经上市，一些即将上市。可 次获得加速批准，随后于 2023 年 6 月获得完全批 以说，我们去年列出的清 单中，至今最成功的药物 准。卫材报告的患者使用量与预期一致，预计 2024 为百时美施贵宝的 SOTYKTU?，是 一种用于治疗中 年将进一步增加。较不成功的案例为礼来公司的 重 度斑块状银屑病的酪氨 酸激酶 2 抑制剂。BMS 报 donanemab，公司提交该产品 的加速批准后收到 告显示，该药物开局强劲， 年前 9 个月的销售 了 FDA 的完整回复函 (CRL)。原 因是 尽管该公司招 2023 额就已达到 1.07 亿美元。BMS 认为，已有约 10% 募了正确数量的患者，但对应于淀粉样斑块减少的 计划患者开始用药，且该药物有望在 2024 年扩大处 速度，许多患者在 6 个月后就停止了该药物的使用。 方覆盖 范围 。 礼来公司因此补交了传统批准申请，预计美国食品 药品 监督管理局 (FDA) 将在 2024 年初完成审批。 2 2024 年最值得关注的药物预测 | 推动医学突破的新技术 在《2023 年最值 得关注的药物预测》中，我们还 是 下一代平台中的另一个代表，将在未来几年内重 能看 到下一代药物的例子，如双特 异性抗体和基 因 塑患者治疗。然而，由于受雇 生产该药物的合同 生 疗法。我们重 点关注的双特 异性抗体为强生公司的 产组织刚开始时出现产能问题，导致 AMVUTTRA ? TECVAYLI ，是 一种用于多发性骨髓瘤患者的一线 在 2023 年前 9 个月内仅实现了 3.826 亿美元的销 治疗药物。强生公司表示，该产品 的早期成功令其 售 额，其中美国市场销售 额仅为 2.89 亿美元。然 感到鼓舞，已计划从 2024 年第一季度开始披露实际 而，作为对《通胀削减法案》的回应， Alnylam 表 销售 额。另一方面 ，BioMarin 开发用于治疗 A 型血 示，不会继续进行该药物治疗 Stargardt 病的 III 期 友病的 ROCTAVIAN? 基 因疗法开局不利，2023 年 试验，原 因是 一旦该适应症获批， Alnylam 将失去 第三季度的销售 额仅为 80 万美元 ；但该公司表示， AMVUTTRA 在与联邦医疗保险价格谈判中的单一孤 已在关键报销谈判方面 取得了进展，预计将在 2023 儿药豁免资格。 年底结束与德国和意大利当局的价格谈判。此外， BioMarin 一直在美