2 0 2 2 提前配置健康险让未来生活有备无患 管理资源网保险欧亿·体育（中国）有限公司下载门户网站 《我不是药神》的药企原型研发 “一针1348万元”“史上最贵药”，因自带天价药标签，1月20日，索伐瑞韦获得中国临床许可的消息迅速引发舆论关注。 该药物所提交的临床试验申请获得受理 中国国家药监局药品审评中心（CDE）公示信息显示，诺华制药（NVS.NYSE）旗下治疗脊髓性肌萎缩（SMA）的AAV基因治疗药物索伐瑞韦（Zolgensma，OAV101注射液）递交的临床试验申请已获临床试验默示许可。2021年10月21日，该药物所提交的临床试验申请获得受理。 该药物所提交的临床试验申请获得受理 索伐瑞韦是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法，适用于治疗2岁以下SMA、生存运动神经元1（SMN1）基因双等位基因突变的儿童患者。上市后，索伐瑞韦将成为我国第一个用于治疗SMA的基因疗法，原理上一剂即可痊愈。诺华是《我不是药神》中天价药争议的药企原型。 Zolgensma（OAV101注射液） Zolgensma（OAV101注射液）是一款治疗脊髓性肌萎缩的AAV基因治疗药物，以一针212.5万美元的价格（折合人民币约1348万元），被称为“史上最贵药物”。目前该药已在全球近40个国家和地区获批。不过将该药纳入医保的国家只有日本和英国。 什么是脊髓性肌萎缩？ 脊髓性肌萎缩（SMA）是一种运动神经元性疾病，患病后运动神经细胞无法正常工作，会导致患者逐渐丧失运动功能，严重还会导致无法呼吸和吞咽，且该病有致病基因可以遗传。据统计，SMA在新生儿中的发病率为六千分之一至一万分之一。 根据运动功能的最高水平和发病年龄主要分为I、II、III型。此外还有成人发病的IV型，以及产前发病和数周内死亡的0型。 一次注射实现长期缓解或治愈 2019年，诺华制药研发的基因疗法——Zolgensma被美国FDA批准上市，这意味着Zolgensma是首个获批用于治疗2岁以下SMA患者的基因疗法。 造福更多普通家庭的SMA患儿 针对Spinraza医保谈判的降幅，有业内人士分析称：“中国SMA儿童人数较多，药物市场很大，渤健选择医保合作是在战略选择中投了中国一票，抢占了中国市场”。 近年来，越来越多的罕见病药物被纳入国家医保目录。据统计，2021年医保谈判后，有涉及28种罕见病的58种药物被纳入医保目录，希望在不久的将来，1300万一针的Zolgensma基因疗法也会被国家顺利谈进医保，造福更多普通家庭的SMA患儿。 I型患者又称为婴儿型 其中，I型患者又称为婴儿型，由于SMA患儿通常都需要带上呼吸机、可谈及来维持生命，所以这类患儿又被称为“机器宝宝”、“象鼻宝宝”。I型患者约占全部SMA病例的45%，一般会在出生后6个月内发病，大多寿命不超过2岁。 而II型和Ⅲ型占比分别为30%~40%和20%，发病稍晚，虽不至于很早死亡，但同样会逐渐衰弱，饱受肺炎、脊柱侧弯等疾病困扰，终身与轮椅为伴。 每40-50个人中就有1个SMA携带者 据遗传学概率，大约每40-50个人中就有1个SMA携带者，如果两个携带者结合，有四分之一的几率生下SMA患儿。据《中国SMA患者生存现状报告白皮书》，我国约有SMA患者2万-3万人。 。。。以下略